Η Υπηρεσία Θεραπευτικών Προϊόντων (TGA) της Αυστραλίας ενέκρινε τη χορήγηση του φαρμάκου Donanemab σε άτομα με ήπια γνωστική δυσλειτουργία ή ήπια άνοια λόγω της νόσου του Αλτσχάιμερ.
Η ουσία (δονανεμάμπη) χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση στον βραχίονα κάθε τέσσερις εβδομάδες για μέγιστο διάστημα 18 μηνών και κλινικές δοκιμές έχουν δείξει ότι μπορεί να βοηθήσει στα αρχικά στάδια Αλτσχάιμερ.
Δεν αποτελεί θεραπεία και δε σταματά τη γνωστική έκπτωση, αλλά μπορεί να επιβραδύνει τη νόσο και να επιτρέψει στους ασθενείς να έχουν καλύτερη ποιότητα ζωής για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα.
Ωστόσο, το Donanemab, το οποίο έχει ήδη εγκριθεί στο Ηνωμένο Βασίλειο και τις ΗΠΑ, δεν περιλαμβάνεται στο Πρόγραμμα Φαρμακευτικών Παροχών (Pharmaceutical Benefits Scheme) σε αυτό το στάδιο.
Κάτι που σημαίνει ότι δεν επιδοτείται από την κυβέρνηση και η χορήγησή του θα κοστίζει μεταξύ 40.000 και 80.000 δολαρίων ετησίως.
Οι ερευνητές ανέφεραν ότι η έγκριση από την TGA ήταν πολύ σημαντική είδηση για την κοινότητα των ατόμων με άνοια, ειδικά μετά την απόρριψη της αίτησης για την έγκριση ενός παρόμοιου φαρμάκου, του Lecanemab, από την TGA πέρυσι λόγω κινδύνων για την ασφάλεια των ασθενών.
Η νόσος Αλτσχάιμερ χαρακτηρίζεται από τη συσσώρευση δύο πρωτεϊνών στον εγκέφαλο, της αμυλοειδούς και της ταυ (amyloid & tau).
Το Donanemab δρα απομακρύνοντας την αμυλοειδή, η οποία μπορεί να διαταράξει τους νευρώνες του εγκεφάλου και να εμποδίσει την κανονική μετάδοση των μηνυμάτων.
Το φάρμακο είναι ένα αντίσωμα που προσκολλάται στην αμυλοειδή και ενεργοποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα του εγκεφάλου για να την απομακρύνει.
Το Αλτσχάιμερ είναι ο πιο κοινός τύπος άνοιας και η κύρια αιτία θανάτου για τις γυναίκες στην Αυστραλία και η δεύτερη πιο κοινή για τους άνδρες.
Ο επικεφαλής της έρευνας για την άνοια στην Memory Clinic του Austin Health στη Μελβούρνη, Michael Woodward, δήλωσε στο ABC ότι πρόκειται για μια «πολύ σημαντική εξέλιξη», καθώς μέχρι τώρα τα φάρμακα είχαν μόνο ήπια αποτελεσματικότητα στη στόχευση των συμπτωμάτων και όχι της υποκείμενης νόσου.
Για ορισμένα άτομα με χαμηλή έως μέτρια εξέλιξη της νόσου, το Donanemab μπορεί να απομακρύνει την αμυλοειδή σε επίπεδο κάτω από το όριο διάγνωσης, επισήμανε ο καθηγητής Woodward, ο οποίος ήταν ερευνητής στις κλινικές δοκιμές του Donanemab.
«Επιβραδύνει την επιδείνωση κατά περίπου 30% και αυτό είναι πολύ σημαντικό, διότι αν έχετε Αλτσχάιμερ, πιθανότατα είστε ήδη 70 ή 80 ετών και το να έχετε άλλους 6 ή 12 μήνες για να μπορείτε να ‘λειτουργείτε’, να βοηθάτε τα εγγόνια σας, να πηγαίνετε σε εκδηλώσεις, να θυμάστε τις καθημερινές σας δραστηριότητες, θα βελτιώσει σημαντικά τη ζωή σας».
Δυστυχώς, το φάρμακο αυτό δεν είναι αποτελεσματικό σε άτομα με μέτρια έως σοβαρή άνοια, καθώς η συσσώρευση αμυλοειδούς είναι πολύ σοβαρή σε αυτό το στάδιο.
Η Amy Brodtmann, που ηγείται της Πρωτοβουλίας για τη Γνωστική Υγεία στο Πανεπιστήμιο Monash, συνέκρινε την έγκριση του Donanemab με την πρώτη εισαγωγή των αντιιικών φαρμάκων για την επιβράδυνση της εξέλιξης του HIV.
«Δεν είναι θεραπεία και πρέπει να διαχειριστούμε τις προσδοκίες, αλλά είναι η αρχή των θεραπειών που ελπίζω ότι θα έχουμε και είναι ένα ρήγμα στην πανοπλία», σχολίασε στο ABC η καθηγήτρια Brodtmann.
Το Donanemab δεν είναι χωρίς κινδύνους και έχει δύο σημαντικές παρενέργειες: εγκεφαλικό οίδημα και αιμορραγία.
Πιστεύεται ότι αυτό μπορεί να είναι αποτέλεσμα υπερενεργοποίησης των ανοσολογικών μηχανισμών του εγκεφάλου.
Κατά τη διάρκεια των κλινικών δοκιμών, τρία άτομα πέθαναν από εγκεφαλικό οίδημα ή αιμορραγία και περίπου το ένα τέταρτο των συμμετεχόντων παρουσίασε κάποια μορφή οιδήματος.
H καθηγήτρια Brodtmann ανέφερε ότι οι επιπλοκές συχνά δεν παρουσίαζαν συμπτώματα, οπότε ήταν απαραίτητες τακτικές μαγνητικές τομογραφίες για την έγκαιρη ανίχνευση τυχόν παρενεργειών.
«Με καθησυχάζει το γεγονός ότι πολύ λίγα άτομα έπρεπε να διακόψουν τη δοκιμή λόγω οιδήματος ή αιμορραγίας, αλλά πρέπει να διασφαλίσουμε ότι οι ασθενείς παρακολουθούνται κατάλληλα».
Όσοι έχουν δύο αντίγραφα ενός γονιδίου που αυξάνει τον κίνδυνο Αλτσχάιμερ, το ApoE4, διατρέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο εγκεφαλικού οιδήματος και αιμορραγίας και δεν μπορούν να λάβουν Donanemab, επομένως η TGA απαιτεί από όλους τους ασθενείς που εξετάζουν τη λήψη του φαρμάκου να υποβληθούν σε γενετικό έλεγχο.
H καθηγήτρια Brodtmann, η οποία συμμετείχε στις κλινικές δοκιμές και στην επιστημονική συμβουλευτική επιτροπή για το Donanemab, είπε ότι θα δημιουργηθεί ένα δίκτυο υπηρεσιών (cognitive services) στις περισσότερες πόλεις της Αυστραλίας για τη χορήγηση του φαρμάκου σε ιδιωτικό επίπεδο.
Η εταιρεία που παράγει το φάρμακο, Eli Lilly, έκανε γνωστό ότι η αίτηση για την καταχώριση του Donanemab στο PBS θα εξεταστεί από την αρμόδια συμβουλευτική επιτροπή τον Ιούλιο.
Το Donanemab έλαβε άδεια χρήσης στο Ηνωμένο Βασίλειο πέρυσι, αλλά εξακολουθεί να διατίθεται μόνο ιδιωτικά, καθώς δε θεωρήθηκε αρκετά οικονομικά αποδοτικό για να επιδοτηθεί από το Εθνικό Σύστημα Υγείας (NHS).
The post Το φάρμακο Donanemab που επιβραδύνει το Αλτσχάιμερ εγκρίθηκε στην Αυστραλία appeared first on ΝΕΟΣ ΚΟΣΜΟΣ.